Lüsosomaalsed ladustamishaigused (LSD-d) on lüsosomaalsete ensüümide geneetiliste häirete kogum, millesse koguneb seedimata makromolekule, mis põhjustab rakkude äärmist degeneratsiooni. Praegu tunnustatakse ja ravitakse 49 haiguse variatsiooni. Need haigused tabavad lüsosoomi, keharakkudes asuvat organelli, mis vastutab ensüümide tootmise eest, mis lagundavad energia saamiseks kasutatavaid makromolekule. Kui need molekulid jäetakse terveks, langeb rakk lõpuks rakusurma ja seda tuleb ravida konkreetse lüsosomaalse ladestushaiguse ja patsiendi jaoks kõige sobivama raviga.
Normaalses terves lüsosoomis säilitatakse endoplasmaatilise retikulumi, igas rakus oleva teise organelli poolt toodetud ensüüme ja neid kasutatakse energiamolekulide lõhustamiseks, mida rakk tervikuna kasutab või lümfisüsteemi eritub. Kui seda funktsiooni kahjustab mis tahes tüüpi ainevahetushäire, näiteks mõni lüsosomaalne ladestushaigus, ei tööta kehaorganid nii tõhusalt. Patsiendi tagajärjeks on vaimsete ja füüsiliste võimete progresseeruv langus ja lõpuks surm. Pärilikke ainevahetushäireid peetakse enamikus riikides suhteliselt haruldaseks ja teadlased otsivad tõhusamaid viise nende raviks.
Enamik spetsialiste ja arste läheneb lüsosomaalsetele ladestushaigustele ravimeetoditega, mis on mõeldud konkreetse 49 olemasoleva häire jaoks. Luuüdi siirdamist kasutatakse võimalusel LSD-ga patsientidel ja neid peetakse kõige tõhusamaks, kui need tehakse haiguse varajases staadiumis. Võimaluse korral eelistavad meditsiinitöötajad seda ravi kasutada, kui patsient on imik ja koe äratõukereaktsiooniga seotud tüsistuste tõenäosus on väiksem. Teine lüsosomaalsete ladestushaiguste ravis kasutatav raviviis on ensüümasendusravi (ERT), mis hõlmab defitsiitsete ensüümide kasutamist, mida manustatakse patsiendi IV kaudu.
Arstid on leidnud, et vereloome tüvirakkude siirdamine on kasulik ka lüsosomaalsete ladestushaiguste mõju aeglustamisel. Selle ravi jaoks kasutatavad tüvirakud leitakse luuüdis või mõnel juhul kogutakse need nabaväädiverest. See ravi mitte ainult ei varusta keha tervete, toimivate ensüümidega, vaid pakub ka terveid rakke, mis asendavad mõned kadunud või kahjustatud rakud. Kõik ravimeetodid ei ole igat tüüpi LSD-de puhul tõhusad ja õige ravi sobitamiseks patsiendi vajadustega on vajalik hoolikas analüüs.