Mis on ataksia-telangiektaasia?

Vanemate jaoks on diagnoosi saamine, et nende lapsel on ataksia-telangiektaasia, erakordselt raske. See haigus on neurodegeneratiivne, kuna kõnekeskusi, väikeaju, kontrollivad ajuosad degenereeruvad järk-järgult, muutes lastel raskeks rääkida ja lõpuks võimatuks rääkida või kirjutada. Hiljem kaotavad ataksia-telangiektaasiaga lapsed kontrolli enamiku lihaste liigutuste üle ja paljud on mõne aasta jooksul pärast haiguse tuvastamist ratastoolis.

Ataksia-telangiektaasiaga kaasnevad täiendavad raskused. Umbes 70% selle haigusega lastest haigestub ka vähki ja enamikul selle haigusseisundiga lastel on nõrk immuunsüsteem, mistõttu nad on eriti vastuvõtlikud hingamisteede infektsioonidele. Lastel, kes vähile või haigustele ei alistu, on ikka veel märkimisväärselt lühike eluiga. Nad võivad elada kuni 20. eluaastani ja mõned selle haigusega inimesed on elanud 40-aastaseks. Üldiselt on seda haigust põdeva lapse eluiga uskumatult lühike.

Hoolimata aju degeneratsioonist kõne ja lihaste kontrolli osas, on enamikul neist lastest keskmine või keskmisest kõrgem intelligentsus. Mõnes mõttes tundub see veelgi traagilisem. Nagu insuldiohvrid, kes põevad ataksiat, suutmatust rääkida hästi või üldse, peab ka normaalne mõistus taluma tavapäraste vahenditega suhtlemise suutmatuse frustratsiooni ja on täielikult teadlik sellest, et asjad, mis kunagi tulid kergesti, nagu kõndimine, jooksmine või mängimine, pole nüüd enam võimalikud. Selle diagnoosiga last ja tema perekondi ootavad ees intensiivsed ja rasked vaimsed kannatused, kes ei suuda haiguse kulgu ennetada ega lapsele kaotatut korvata.

Tavaliselt diagnoositakse haigus siis, kui ataksiaga lapsel tekivad telangiektaasiad ehk pisikesed punased veenid, mis tekivad silmanurkadesse ning mõnikord ka põskedele ja ninale. Täiusliku tervisega laste puhul pole teleangiektaasia haruldane. See on haigusseisundi kombinatsioon ataksiaga, mis tavaliselt kinnitab diagnoosi.

Kahjuks puudub ataksia-telangiektaasia ennetamine ega ravi. Ravi võib hõlmata lastele gammaglobuliini süstimist nende immuunsuse suurendamiseks ja samal põhjusel täiendavate vitamiiniannuste manustamist. Kui lastel tekib vähk, peavad vanemad otsustama, kas lasta lastel minna või anda lastele keemiaravi, mis võib olla eriti keeruline, kuna immuunsus tavaliste haiguste suhtes on igal juhul madal ja keemiaravi või kiiritusravi korral halvem.

See seisund nõuab rohkem uurimistööd, rohkem mõistmist ja ravi või ennetamise väljatöötamist. Praegu mõistetakse haiguse kulgu ja ka seda, et see pärineb retsessiivselt. Ataksia-telangiektaasia tekkeks peab mõlemal vanemal olema retsessiivne geen ja isegi siis, kui see juhtub, on igal lapsel 75% tõenäosus, et haigus ei päri. Ataksia-telangiektaasiaga laste õdede-vendade puhul soovitatakse tavaliselt enne laste saamist geneetilist nõustamist, et teha kindlaks, kas ka nende partneritel on retsessiivne geen.