Neurotransmitterid, nagu glutamaat, atsetüülkoliin, serotoniin, dopamiin, norepinefriin ja gamma-aminovõihape (GABA), on ajus olulised signaalide edastamiseks neuronite vahel. Eelkõige on GABA peamine inhibeeriv neurotransmitter. See tähendab, et GABA roll ajus on neutraliseerida ergastavate neurotransmitterite (nt atsetüülkoliini) toimet, soodustada lõõgastumist ja vähendada ajutegevust. Kui GABA ajus saavutab taseme, mis on alla normaalse taseme või kui GABA toime on häiritud, muutuvad neuronid üleerutuseks, mis põhjustab liigset lihaste kontraktsiooni ja rahutust.
GABA kontsentratsioon ajus on kõrgeim sellistes piirkondades nagu hüpotalamus, hipokampus ja ajukoor. Neuronid on eraldatud väikeste tühikutega, mida nimetatakse sünapsideks, mille kaudu liigub käsk või signaal, et jõuda järgmise neuronini. Neuronid ei ole füüsiliselt ühendatud; seetõttu toimib GABA kui aju neurotransmitter nagu molekulaarne sild. Eelkõige seondub GABA GABA retseptoritega neuroni plasmamembraanis, mille tulemusena sisenevad kloriidioonid närvirakku või kaaliumiioonid närvirakust välja. Ligikaudu 30–40% neuraalsetest sünapsidest on GABA-d.
GABA roll ajus lõõgastumise soodustamisel ja erutuse pärssimisel on oluline selleks, et mõista, miks GABA toimet võimendavaid ravimeid kasutatakse mitmete neuroloogiliste või psühholoogiliste häirete raviks. Näiteks krampide ajal on ajukoores liigne aktiivsus. Krambihoogude kontrolli all hoidmiseks on toodud ravimid, mis toimivad GABA retseptoritele, ja nende GABAergiliste ravimite või GABA analoogide näideteks on bensodiasepiinid, nagu diasepaam. Teised ravimid, mis simuleerivad GABA toimet, on flumanesiil, barbituraadid ja alkohol. Kofeiin seevastu neutraliseerib GABA toimet, mistõttu kohv hoiab inimesed ärkvel ja aktiivsena.
Muud GABA kasutusalad hõlmavad unetsüklite parandamist ja vererõhu langetamist. Ärevushäirete puhul võivad kasu olla ka GABAergilised ravimid. GABA võib leevendada seljavalu ja artriitiliste seisundite sümptomaatilist seisundit ning seda võib kasutada ka lihastoonuse regulaatorina.
Inimestele, kellel on GABA puudus, võib seda anda toidulisandina 200 mg ravimvormidena. See on saadaval tablettide ja kapslitena ning seda võib võtta neli korda päevas, olenevalt arsti juhistest. GABA ei liigu tavaliselt verest ajju, kuid see võib siseneda aju ruumide lähedusse, mida nimetatakse vatsakesteks. On öeldud, et suukaudsel manustamisel võib GABA ajus suurendada kasvuhormooni ja prolaktiini taset, kuna see mõjutab hüpofüüsi.